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堯景基因｜阿爾茲海默癥小核酸治療藥物靶點專利獲得授權

2025-08-15

近日，熱景生物參股公司北京堯景基因技術有限公司一項“抑制APP基因表達的 siRNA及其綴合物和應用”專利正式獲得授權，該專利是一項針對阿爾茨海默病治療的小核酸藥物專利。

目前全世界每年有1000萬人被診斷出患有阿爾茨海默病，共有約5000萬阿爾茨海默病和其它癡呆患者，給社會和家庭帶來了沉重的負擔，相關成果獲得專利授權，無疑為該疾病的治療帶來了新的曙光。

阿爾茨海默病，俗稱老年癡呆癥，是最常見的神經退行性疾病，其發生與淀粉樣蛋白 β 斑塊和神經原纖維纏結相關，患者會出現遺忘，或視覺、語言、執行、行為及運動功能障礙等癥狀，嚴重影響生活質量。深入研究發現，人源 APP（Amyloid Precursor Protein）基因在該疾病中扮演著關鍵角色。該基因定位于染色體 21q21.3，含有 20 個外顯子，編碼淀粉樣前體蛋白，而 APP 膜蛋白分解產生的 β- 淀粉樣蛋白（Aβ）正是導致阿爾茨海默病重要病理原因。

隨著衰老發生，APP 表達會被誘導，使得 β 分泌酶上調，從而加速 Aβ 的積累。研究發現過度表達 APP 的轉基因小鼠還會發生血管活性信號的顯著改變，導致神經血管功能障礙。而APP 的減少會使 Aβ 以及所有其他有毒 APP 代謝物同時減少，這將減輕與阿爾茨海默病相關的毒性環境并減緩疾病進展。因此，通過靶向 APP 而減少 Aβ 的形成成為了藥物開發的重點。

然而，目前靶向 APP 的療法面臨著諸多挑戰。免疫療法中，將藥物有效遞送到大腦是關鍵性問題，其他療法則因毒性或副作用而在臨床試驗中被終止。現有針對阿爾茨海默病的特異性藥物，如乙酰膽堿抑制劑，只能對輕度至中度的阿爾茨海默病癥狀有所緩解，并沒有顯著治療作用。所以阿爾茨海默病仍存在患病人數多、臨床治療率低、現有藥物局限性等多方面未滿足的需求。

小核酸藥物在體內的半衰期長，能實現半年或者一年一次給藥，患者依從性好，并且有望克服藥物遞送難、副作用多的難題。此次相關成果獲得專利授權,為解決現有療法的困境提供了新的思路和方向，讓更多患者受益。

關于堯景基因
北京堯景基因技術有限公司是一家致力于基因治療領域創新藥物研發和轉化的生物高科技企業。圍繞疾病機制研究和創新藥研發，已布局多條小核酸藥物管線，并已經取得突破性進展。堯景基因基于其突破性遞送技術，全力推進小核酸創新藥的開發，以滿足全球患者未被滿足的臨床需求，為患者提供精準、高效的治療方案。

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