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重大突破！心臟組織精準靶向，堯景基因破局小核酸肝外遞送

2025-03-03

近年來，小核酸治療技術異軍突起，潛力無限，成為全球生物醫藥的焦點。小核酸制藥界通過化學修飾迅速解決了降解和免疫原性問題，但是肝外遞送依然是小核酸藥物拓展應用的最大障礙！

在“第四屆?熱景生物生命科學青年博士論壇”上，北京堯景基因技術有限公司李剛博士首次公開了堯景基因小核酸藥物肝外靶向遞送技術的進展。堯景基因致力于提供一流遞送解決方案，研發突破性肝外靶向遞送技術平臺，已經實現心臟、肌肉以及脂肪細胞等多個部位的遞送。李剛博士重點介紹了公司STT- Cardio?心臟靶向小核酸藥物遞送平臺的相關研究進展。

堯景基因基于多模態數據的深層挖掘，篩選出全球首個心肌細胞膜表面特異性高表達且可迅速內化的受體X?；谠撌荏w開發的AOC藥物，可將包括siRNA以及ASO在內的多種藥物遞送至心臟組織。其中，siRNA偶聯藥物小鼠實驗能夠達到>95%的心臟敲低效果（1-3 mg/kg），持續時間超過60天，與肝靶向標桿L96持平，遠超于同類技術。該技術平臺獨有的核心技術已經用于企業自主知識產權的申報。STT- Cardio?平臺具有高效、長效、精準、低毒的優勢，有望為心臟靶點疾病提供更廣泛的治療策略，具有巨大的市場應用潛力。

至此，STT- Cardio?心臟靶向遞送系統平臺的建設和舜景醫藥處于臨床研究中的全球首款心梗急救抗體藥SGC001、智源生物的AD抗體藥物組成了熱景生物圍繞心腦血管治療戰略的第一波成果。

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